Uma equipa de investigadores do Instituto Ricardo Jorge desenvolveu uma nova estratégia de tratamento para um tipo de anemia hereditária grave com base na edição genética, partindo do estudo de uma família de doentes, indicou hoje a instituição.
A anemia em causa é a talassémia de tipo beta, em que há um défice na subunidade beta da hemoglobina, uma proteína dos glóbulos vermelhos (células do sangue) que assegura o transporte do oxigénio pelo sistema circulatório.
A estratégia desenvolvida consistiu, com recurso à técnica de edição genética CRISPR/Cas9, em introduzir nas células que dão origem aos glóbulos vermelhos de doentes uma alteração no material genético que diminui igualmente a subunidade alfa da hemoglobina.
Os cientistas creem que tal reequilíbrio produz “um alívio significativo dos sintomas da doença”, é referido num comunicado o Instituto Nacional de Saúde Dr. Ricardo Jorge, que realizou o trabalho em parceria com o Instituto de Medicina Molecular Weatherall da Universidade de Oxford, no Reino Unido.
As talassémias (beta ou alfa) são anemias hereditárias graves que fazem parte do grupo das hemoglobinopatias, “as doenças genéticas mais frequentes nas populações humanas” e em que, “para a grande maioria dos doentes, não há cura efetiva e a morbilidade e mortalidade são elevadas”, assinala o instituto português.
Os resultados da investigação foram publicados na revista científica Nature Communications.
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