Um estudo publicado pela American Society of Gene & Cell Therapy abre novas perspetivas sobre o que pode vir a ser uma revolução terapêutica para a Hemofilia, através do recurso a células estaminais mesenquimais para a reposição dos fatores de coagulação do sangue implicados nas hemofilias – fatores 8 e 9.
A deficiência nestes fatores de coagulação corresponde à Hemofilia A e Hemofilia B, respetivamente, e são caraterizadas por um grupo de distúrbios da coagulação, que são hereditários e permanentes.
As investigações sugerem que as células estaminais mesenquimais podem ser modificadas através de terapia genética, de modo a substituírem o fator de coagulação do sangue. Num estudo o transplante destas células modificadas em ratos hemofílicos reverteu a doença de forma definitiva e, em outro estudo, realizado numa clínica dos Estados Unidos, foi efetuado um teste para a substituição do fator de coagulação da Hemofilia B, administrando-se células estaminais mesenquimais modificadas e combinadas com um vírus adeno-associado no fígado de um doente hemofílico. Os resultados demonstraram que as células foram rejeitadas de forma semelhante ao que sucede com o transplante de um órgão. Ainda assim, esta foi uma evolução positiva, ao sugerir que através da aplicação de um imunossupressor é possível vir a substituir o fator de coagulação do sangue, através de células estaminais mesenquimais.
“Neste caso em concreto, o que as conclusões revelam é que a utilização de células estaminais mesenquimais pode vir a revolucionar a abordagem da medicina a estas doenças, ao conseguir substituir os fatores de coagulação sanguínea e revertendo doenças como a Hemofilia”, explica Patrícia Cruz, Diretora do Banco de Tecidos e Células – Laboratório Cytothera.
A hemofilia é uma doença rara, de origem genética e que se carateriza por hemorragias prolongadas. Apesar de afetar uma pequena franja da população é, por vezes, altamente incapacitante.Estima-se que existam em Portugal cerca de 1.000 doentes hemofílicos, sendo 40% a 50% dos casos graves e tendo um grande impacto para todos os que com ela convivem (doentes e familiares).
A Cytothera é uma empresa de biotecnologia pertencente ao Grupo Farmacêutico Medinfar, 100% portuguesa, que desenvolve a atividade de criopreservação em Portugal desde 2005. Foi o primeiro laboratório em Portugal e na Europa a disponibilizar o serviço de isolamento e criopreservação de células estaminais do tecido do cordão umbilical. A Cytothera efetua também a criopreservação de células estaminais hematopoiéticas (sangue do cordão umbilical). Por ser um Banco Privado, as células estaminais que são confiadas à Cytothera pertencem ao bebé. Os pais ficam responsáveis pelas células estaminais dos seus filhos, até que os mesmos atinjam a maioridade.
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