A Gamida Cell Ltd. anunciou recentemente os resultados preliminares de um ensaio clínico com o objetivo de testar a segurança e a eficácia da co-transplantação de uma unidade de sangue do cordão umbilical (SCU) expandida (NiCord®) com uma unidade não expandida no tratamento de anemia falciforme.
Os resultados foram apresentados em dezembro, no 58º encontro anual da Sociedade Americana de Hematologia, demonstrando que o transplante de NiCord® com uma unidade de SCU não manipulada favorece o sucesso do transplante em doentes com anemia falciforme severa após tratamentos que destroem a medula óssea do doente.
A Gamida Cell Ltd. é uma empresa de biotecnologia com sede em Israel, que tem apostado na expansão de células estaminais de SCU (aumento do número de células) para permitir o acesso desta fonte de células estaminais a mais doentes, ultrapassando a limitação do número de células existente em cada amostra de SCU.
Segundo a empresa, resultados publicados anteriormente demonstram que o NiCord potencia um maior sucesso dos transplantes.
Atualmente, o transplante hematopoiético alogénico de células estaminais de um dador relacionado (em que o dador é um familiar do doente) é a única terapêutica com potencial curativo para a anemia falciforme severa. No entanto, muitos destes doentes não têm um dador familiar compatível. Com o intuito de ultrapassar esta limitação, a Gamida desenvolveu um ensaio clínico envolvendo a utilização de NiCord para o tratamento de anemia falciforme.
Até ao momento foram recrutados 9 doentes, entre os 3 e os 17 anos. Os doentes foram transplantados com uma unidade de NiCord e uma unidade de SCU não manipulada e foram seguidos em média durante três anos.
Os investigadores verificaram que ocorreu reconstituição hematopoiética nos 9 doentes transplantados, observando-se esta recuperação em média 7 dias após o transplante. Atualmente, 7 dos 9 doentes estão livres da doença, tendo os outros 2 falecido devido a complicações associadas ao transplante. Até à última consulta nenhum dos doentes apresentava doença do enxerto contra o hospedeiro ativa.
Os investigadores concluem que o NiCord favorece um rápido restabelecimento do sistema sanguíneo do doente e poderá permitir que mais doentes possam receber um tratamento com potencial para curar a anemia falciforme.
A Gamida pretende continuar a avançar com estes estudos com o NiCord no sentido de desenvolver uma terapêutica para a anemia falciforme severa e outras doenças genéticas raras, como talassemia, deficiências medulares e doenças metabólicas.
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