O Dia Mundial para a Sensibilização e Consciencialização da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) assinala-se no próximo dia 7 de setembro.
O presidente da Associação Portuguesa de Neuromusculares (APN), Joaquim Brites, salienta os vários problemas pelos quais passam estas crianças portadoras de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), com mutação “Non Sense”, sendo um dos principais: «a falta de acesso a tratamento devido à inércia do INFARMED e do Ministro da Saúde, faz com que estes pacientes percam qualidade de vida, não tenham assistência e que se provoque, por isso, um forte desgaste familiar.»
Hereditária e degenerativa, a DMD é uma doença neuromuscular altamente incapacitante, que afeta, principalmente, indivíduos do sexo masculino.
Rara e muito grave, a DMD ainda não tem cura. Há, no entanto, tratamentos que têm como principal objetivo suavizar os sintomas e proporcionar um crescimento mais harmonioso, conduzindo a uma melhor qualidade de vida do seu portador.
Na Europa, o primeiro medicamento destinado a este tipo específico de mutação, já recebeu aprovação condicional por parte da Agência Europeia do Medicamento (EMA).
Trata-se de uma patologia que atinge inúmeras famílias em Portugal que, direta ou indiretamente, são afetadas por esta doença. «A angústia das famílias que, no seu seio, têm um portador de uma Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), com uma mutação “Non Sense” em idade pediátrica e, ainda, em fase de marcha, não para de crescer. Os casos, esses, também não param de aumentar», sublinha Joaquim Brites, presidente da APN.
Em Portugal, a espera pela aprovação do único medicamento disponível para esta patologia, que, segundo as avaliações efetuadas por toda a Europa, e um pouco por todo o mundo, tem apresentado excelentes resultados, pode levar a que algumas crianças atingidas percam a marcha mais prematuramente do que seria desejável.
O presidente da APN explica ainda que «depois de alguns países terem autorizado o seu fornecimento, através de autorizações de utilização especiais (AUE), em ambiente hospitalar, para minimizar o tempo perdido por estas crianças, e de, posteriormente, terem dado “luz verde” para a sua comercialização, Portugal continua a aguardar pela aprovação definitiva do medicamento, por parte do INFARMED». À lista dos países atrás referidos, juntou-se recentemente o Reino Unido, cujo Serviço Nacional de Saúde (NHS) vai comparticipar o medicamento a 100%.
Conforme esclarece Joaquim Brites, «ao confirmar a notícia, o diretor do NHS (Serviço Nacional de Saúde inglês), Jonathan Fielden, referiu: “Este é um bom acordo e uma boa notícia para os pacientes e suas famílias que vivem com esta condição debilitante e angustiante, para os quais nenhuma opção de tratamento existe, atualmente”. Este mesmo dirigente, salientou ainda que “este acordo inovador, faz com que o tratamento agora disponível para os doentes, fornece mais evidências sobre a sua eficácia e para as decisões futuras e, mais importante, permite-nos gerir eficazmente os nossos recursos entre este e outros novos tratamentos para outros pacientes”», completa.
Apesar da insistência dos últimos meses por parte da APN – Associação Portuguesa de Neuromusculares, sobretudo depois da posição favorável da EMA (Agência Europeia do Medicamento) ter sido tornada pública, verifica-se que, em muitos hospitais do nosso país, onde existe uma consulta de Neuromusculares, com crianças portadoras de Distrofia Muscular de Duchenne, e esta mutação específica, os processos continuam parados e a aguardar uma decisão do INFARMED já que, caso o tratamento seja prescrito pelo hospital, será este o responsável pelo seu pagamento. Devido à contenção de custos imposta pelo Ministro da Saúde, alguns hospitais atrasam os pedidos de AUE (por exemplo, Hospital de Santa Maria e Hospital Pediátrico de Coimbra). Sabemos, por outro lado, que os médicos estão a fazer um enorme esforço para que o tratamento chegue a todos doentes.
O presidente da APN, explica ainda que «devido a todos estes atrasos, há casos de doentes que perderam já a capacidade de marcha, algo que poderia ter sido adiado caso estas crianças tivessem iniciado o tratamento assim que este ficou disponível em Portugal. E, mais uma vez estes atrasos foram causados pela inércia do INFARMED e pelas Administrações Hospitalares.» Assim, e depois de analisados todos os factos, o mesmo sublinha que, e após a APN ter consultado vários especialistas em Direito, «a APN está a analisar a possibilidade de recorrer aos tribunais para que esta situação seja resolvida o mais rapidamente possível. Para estes doentes, cada dia que passam sem tratamento é um dia a menos da sua esperança. Nesse sentido, não podemos admitir que estas crianças estejam tanto tempo à espera do único tratamento disponível para a DMD.»
A finalizar Joaquim Brites declara que «desde 1974 que a Constituição Portuguesa, no seu artigo 64º / 3, refere que o dever do Estado Português é, e passo a citar, “Garantir o acesso de todos os cidadãos, independentemente da sua condição económica, aos cuidados da medicina preventiva, curativa e de reabilitação;.. “, ou seja, estamos a falar de um direito garantido pela constituição Portuguesa. Como tal, não se compreende a inércia e a falta de vontade que os órgão de soberania (INFARMED e Ministro da Saúde) demostram em resolver a situação destas crianças, em Portugal. Parece que todas estas as crianças têm que perder a capacidade de marcha e morrer, para que deixem de ser um problema para o INFRAMED e para o Ministro da Saúde. Relembramos que, recentemente, foi preciso um doente pedir ao Sr. Ministro da Saúde que não o deixasse morrer para que lhe fosse garantido o acesso ao tratamento, e a uma vida digna.»
Embora afirme que o objetivo do SNS é proporcionar aos seus utentes as melhores alternativas terapêuticas para as situações clínicas que enfrentam, segundo Joaquim Brites «este organismo justifica-se com a necessidade de encontrar um custo justo para a terapêutica e de saber se esta é a melhor e a mais indicada alternativa para estes casos. Depois de sabermos que este é o único tratamento disponível no mundo, aprovado para esta doença, parece-nos legítimo questionar como é possível estabelecer comparações com outros, que não existem?» É em jeito de desabafo que o presidente da APN termina: «será justo, impedir uma criança de ter sonhos? Isso pode ter um preço? A destruição de uma família também tem um custo apurado? E quem o suporta?»
No último ano, a informação divulgada acerca dos resultados deste tratamento, criou uma enorme expectativa em todas as famílias atingidas. Para todas elas, cada dia que passa sem que seja administrado o medicamento em causa, pode representar uma perda irreparável já que, todos os movimentos perdidos são irrecuperáveis. É urgente não comprometer a qualidade de vida destas crianças, e o seu futuro!
A DMD caracteriza-se pela degeneração da membrana que envolve a célula muscular. Trata-se de uma doença rara, genética e progressiva que afeta todos os músculos do corpo e que atinge mais de 250 mil pessoas em todo o mundo. A esmagadora maioria são crianças do sexo masculino.
Não sendo detetável aquando do nascimento, a DMD é a mais comum do grupo das distrofias musculares já conhecidas. É causada por uma falha no ADN que impede o organismo de produzir uma proteína chamada de distrofina. Esta proteína é importante para as fibras musculares, e sua ausência resulta em fraqueza muscular que piora ao longo do tempo.
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